「让爱不罕见」帮助肺动脉高压患者，我们要做的还有很多！“肺动脉高压合理用药论坛”成功举办
8月15日，“让爱不罕见——肺动脉高压合理用药论坛”在福建厦门举办，相关领域临床和药学专家以及医院管理者齐聚一堂，就肺动脉高压的合理诊治及治疗药物的可及性展开讨论。
肺动脉高压（PAH）是一种心血管系统罕见病，被称为“心血管疾病中的癌症”，表现为由多种已知或未知原因引起的肺动脉压力异常升高，若不及时干预，患者死亡率较高。目前，肺动脉高压尚无法治愈，但一些靶向药物可以延长患者生存期、改善生活质量。本次论坛希望通过学术交流与讨论，进一步提高肺动脉高压的诊治水平，让这一“并不罕见的罕见病”的患者得到及时、有效的救治。会议由北京药盾公益基金会主办，西安杨森制药有限公司，爱可泰隆医药贸易（上海）有限公司支持。论坛邀请到厦门大学附属心血管病医院院长王焱教授、福建医科大学附属第一医院科研处副处长邓朝胜教授、福建省立医院副主任药师孙红、厦门大学附属心血管病医院宋娟博士等多位专家，就肺动脉高压的规范诊断与治疗以及合理用药等内容进行学术分享。
除了精彩的学术报告，专家们还围绕“关爱肺动脉高压患者，从医疗保障到患者可及”这一话题展开了讨论。参与话题讨论的有厦门大学附属心血管病医院儿科-综合科主任刘文辉教授、厦门大学附属第一医院主任医师舒涛教授、厦门大学附属第一医院临床药学教研室主任孙洲亮教授、福建医科大学附属协和医院医保办主任吴航洲教授、厦门大学附属中山医院药学部主任余兴华主任药师。专家们就现有医保政策下，如何提高肺动脉高压治疗药物可及性，最大限度地帮患者得到有效治疗交流了自己的观点。
厦门大学附属心血管病医院院长王焱教授（左一）、北京药盾公益基金会理事长张晓乐（右一）主持会议
会议期间，针对肺动脉高压诊治的相关问题，厦门大学附属心血管病医院院长王焱教授接受了记者专访。
“肺动脉高压治疗需要尽早启动，药物治疗已进入靶向时代”
据王焱教授介绍，肺动脉高压的诊断通常比较明确，但病因比较复杂多样。除了原发性肺动脉高压，很多疾病也会引起肺动脉高压，比如先天性心脏病、左心系统疾病、结缔组织病、睡眠呼吸障碍、慢性肺病等。以先天性心脏病为例，如果能早期纠正结构问题，就可能延缓或避免肺动脉高压的发生。但中国很多先心病患者都是到了成人后才开始考虑纠正肺动脉高压，而这时肺动脉高压通常已经发展到了晚期。此外，遗传性因素、药物因素、环境因素等也是肺动脉高压的危险因素。
“肺动脉高压虽然被列为罕见病，但其患病人数庞大，中末期患者的5年生存率较低，死亡率较高，社会负担较重；尤其是一些比较年轻的肺动脉高压患者，三四十岁就离世，非常可惜，希望我们能从疾病发生机制、药物研发等方面不断推进肺动脉高压的诊治水平。”王焱教授说。
肺动脉高压如果得不到有效治疗，患者的中位生存期仅为2.8年，甚至不及胃癌、结直肠癌、前列腺癌等恶性肿瘤。因此，一旦诊断为肺动脉高压，越早启动干预越好。据王焱教授介绍，目前对肺动脉高压的治疗主要是针对原发疾病进行干预，比如针对缺氧状态的处理、对左心系统疾病的纠正等，以延缓肺动脉高压的发生，同时也有很多针对肺动脉高压的药物和非药物治疗（如射频消融等）正在不断探索中。
王焱教授表示，目前肺动脉高压的药物治疗已进入靶向时代，真正从疾病发生机制的层面对疾病进行干预。有研究已经证实，一些靶向药物对于改善患者预后、延长生存、改善生活质量具有积极作用。
肺动脉高压的靶向治疗药物主要分为3类：
①
内皮素通路药物，比如马昔腾坦、波生坦、安立生坦等；
②
前列环素通路药物，比如新型的IP受体激动剂司来帕格、曲前列尼尔等；
③
一氧化氮-环磷酸鸟苷通路药物，比如西地那非、他达拉非、利奥西瓜等。
王焱教授谈道，未来对于肺动脉高压的研究可以从基因学方面再去深入，发现不同类型的药物对哪些类型的人群更有效，这就需要将临床实践与基础研究相结合，推动肺动脉高压的更精准治疗。
王焱教授接受专访
肺动脉高压患者需要终生服药，因此，提到肺动脉高压患者的有效救治，就不得不面对治疗药物的可及性问题。
据王焱教授介绍，肺动脉高压的治疗药物多为进口，这些药物在早期的价格比较昂贵，患者每个月可能需要支付几万元的药费，而且医保不能报销，因此只有很少一部分患者能负担得起药物治疗。最近几年，随着国家药品谈判的推动，一些药物的价格下降非常明显，而且进入了医保。目前马昔腾坦、波生坦、司来帕格等靶向药物已进入2019年国家医保乙类药品目录，以最新一代的内皮素通路靶向药马昔腾坦为例，价格从原来的每盒2.9万元降到了4140元，职工医保患者还能有80%的报销比例，大大提高了药物的可及性。
王焱教授表示，一些进口原研药之所以价格昂贵，是因为前期研发要花掉巨大的成本，但如果疗效很好，这种药物的需求和受益人群越来越多，国家就会注意到这个问题，比如一些肿瘤靶向药。“像肺动脉高压这种患病人群比较大的罕见病，我相信慢慢会得到国家医保部门的重视，通过国家药品谈判等方式将药品价格降下来，使更多疗效确切的药物进入医保，惠及更多患者。”王焱教授说。
与会专家合影
