罕见病临床用药安全研讨会大咖云集，干货满满
2020年5月30日阳光午后，罕见病临床用药安全研讨会在线上顺利召开！本次研讨会由北京药盾公益基金会主办，西安杨森制药有限公司支持。研讨会邀请临床和药学的著名专家教授，共同研讨罕见病临床用药安全。
会议邀请到北京大学第三医院翟所迪教授担任大会主席。翟教授说：“随着对罕见病的关注和相关新药的涌现，罕见病用药安全的问题越来越重要。今天的研讨会内容包括临床治疗需求、罕见病用药综合评价、超说明书用药、药物可及性等一系列问题的研讨和各位专家在实际工作中的经验分享，内容十分丰富，相信与会者一定会有很好的收获！”
北京药盾公益基金会张晓乐理事长为本次研讨会致辞。作为研讨会的主办方，张晓乐理事长向奋战在新冠一线，舍生忘死救护患者的医护人员致以崇高的敬意。对邀请到的与会嘉宾表示热烈欢迎。扬公益之心，行药事之美，不断的追求科学，加强合理用药，促进公众的健康，满足公众美好生活的愿望，始终是我们的工作目标和公益使命。希望通过这个公益平台大家能彼此交流，深入学习，共同推进公众健康事业。
罕见病用药又被称为孤儿药。今天参加演讲和讨论的都是临床、药学界的大咖，希望他们的学术思想和工作经验能够指导和推动罕见病药学领域的实践，能够促进罕见病领域工作的进展。预祝研讨会圆满成功！
随后，本次研讨会的支持方西安杨森制药有限公司关育红高级总监致辞。关总监说：“世界上大约有7000多种罕见病，能够有药物治疗的罕见病约5%。在中国，有更多罕见病药品成功获批上市。去年通过谈判有97个肿瘤特药进入到国家医保报销目录，其中包括罕见病药物，特别是治疗肺动脉高压的药品，为中国1000多万肺动脉高压患者带来福音。”
北京协和医院是国家罕见病中心和牵头单位，是国家卫健委罕见病用药核心医学保障中心。来自北京协和医院药剂科张波主任为大家做《罕见病药物的临床综合评价》主题报告。张主任将罕见病药物整体概况、特点做了详细讲解。对于罕见病，由于患者样本量小，缺乏合理的评价指标，药品的有效性和安全性评价非常困难，临床综合评价应考虑多种因素。
临床专家，来自国家心血管病专家委员会委员，中国医学科学院阜外医院心内科肺血管与血栓一病区主任柳志红教授带来精彩演讲是《肺动脉高压的定义和治疗策略》。
柳主任系统地讲解了肺动脉高压的定义、诊断和治疗。在临床十几年靶向药物治疗中，从2001年到2018年总结的数据，可以看到肺动脉高压患者的生存明显改善，5年生存率57%，平均中位生存大于7年，近几年的数据就更好，达到了9年。因此对于动脉性的肺动脉高压患者，靶向药是必须要用的，不能可用可不用。随着4种靶向药物进入国家医保目录，大大增强了罕见病患者关键药物的可及性。
柳主任讲解了2018年第6届世界肺动脉高压诊疗流程，结合循证医学证据分析患者的分层管理、靶向药物联合序贯疗法和靶向药物的选择。
最后，柳主任强调：动脉性的肺动脉高压患者必须接受靶向药物治疗，越早越好。
来自首都医科大学附属北京安贞医院药学部的林阳主任向大家做了主题报告——《肺动脉高压与靶向药物治疗》。
林主任从药学视角介绍了靶向药物作用于肺动脉高压致病的三大经典通路。随着靶向药物不断涌现，药物的应用策略也在不断演变。从传统对症治疗到靶向药治疗，从单药治疗到联合治疗，从初始联合治疗到序贯联合治疗，这些变化均有赖于靶向药物及新靶向药物的出现。
靶向药物是罕见病肺动脉高压治疗史上的里程碑，把肺动脉高压的治疗标准从症状的改善提升到长期生存。
会议主持人总结：对于罕见病用药，尤其是对肺动脉高压的用药，要综合考虑。虽然罕见病少见，治疗的药物罕见，但今天研讨的学术内容涉及的领域非常广泛，不仅涉及到药理学、药物治疗学、药物选择、药物评价，而且涉及到国家医保政策，甚至涉及到社会公益等等各个方面。三位专家的报告让与会者获益匪浅。
专题讨论一罕见病超说明书用药
罕见病超说明书用药的专题讨论，会议邀请到天津医科大学药学部李正翔主任，吉林大学中日联谊医院药学部于倩主任，北部战区总医院药学部赵庆春主任和中国医学科学院阜外医院药事部郑英丽主任。
主持人：我国罕见病用药比较少，只有27种，欧盟有110多种，美国有670多种。在这种情况下，患者现实存在，超说明书用药可能就是不可避免的。到目前为止，罕见病的超说明书用药是一个不可避免的话题。所以请李正翔主任讲一讲罕见病超说明书用药和普通疾病的超说明书用药有什么不同？
李正翔主任：对于超说明书用药，国内第一次出现是2011年卫生部医院等级评审，医疗机构对用药的管理中包括处方审评，非常严格地按照药物说明书的适应症审核。2019年12月1号执行药品管理法里已经明确处方审核和处方前置审核的依据是临床用药指导原则、临床用药指南和药品说明书。
对于罕见病的超说明书用药，首先是罕见病例少见，罕见病药物上市时的说明书是理想状态下的证据，做RCT研究不可能；第二，要重视真实世界的数据收集；第三，来自企业内部研究基础数据；第四，进行伦理研究，是罕见病超说明书用药证据很好的补充。同时，药学与临床共同评价，有效性、不良反应、经济性等等。罕见病的超说明书用药和普通的药品超说明书用药在技术手段上区别对待。
主持人：罕见病药物超说明书用药给临床医生和药师造成巨大风险时，要如何规范使用和规避风险？
于倩主任：要在法律层面把风险降低到最小，在超说明书用药管理中要有规范的流程，要过伦理委员会，然后再过药事会，走完流程以后，需全院公布，尽可能规避风险。一般超说明书用药，一定是获益大于风险，但罕见病超说明书用药不一定，有可能是为了生存。
主持人：当临床医生超说明书用药的处方、医嘱到了药剂科，药师应该如何正确处置呢？
赵庆春主任：超说明书用药的前提是90%罕见病没有有效的药物，现有的医疗技术不能够满足临床需求。所以超说明书用药要走流程，其中伦理委员会是最主要的技术部门，批准了以后才能到药事会。真正的法律保护是说明书。超说明书用药要遵循：第一，安全第一；第二，有患者受益循证证据；最后，充分告知后签署患者知情同意书。临床药师发现医生的超说明书用药，一定要与医生沟通相关管理流程、途径，经过批准之后再用。
主持人：因为儿童是一个特殊的群体，对儿童超说明书用药的风险怎么看待？又是怎么解决？
郑英丽主任：首先超说明书用药本身风险很大，而对于儿童超说明书用药的风险比成人要更大。解决这个问题，要明确三点：第一，超说明书用药本身的风险，儿童肯定不可以避免；第二，用药过程中，儿童对于用药之后的不良反应或者不适，在表达上与成人有区别；第三，对于儿童来说，发育尚未完全，其风险更加叠加。所以一定要做好家长或者监护人的充分知情，充分沟通。充分的知情权有两方面的保护作用，保护患者的知情权，同时超说明书用药的风险要共担，医院要承担风险，孩子或者孩子的家长也要承担风险。
专题讨论二 罕见病药物的可及性及管理
“北京协和医院梅丹主任药师受邀担任了罕见病药物的可及性及管理话题的主持。”参与讨论的嘉宾来自：中国医科大学附属盛京医院药学部菅凌燕主任，山西医科大学第一医院药学部晋月萍主任，河北医科大学第二医院药学部张志清主任，首都医科大学附属北京儿童医院药学部王晓铃主任。关于罕见病药物的可及性，专家们结合实际工作经验给予了充分讨论。
菅凌燕主任通过真实案例向大家分享了一位1岁多的罕见病患儿申请70万元药物的整个过程。对于罕见病用药来说，药学部需做到让临床可及，同时患者能支付得起，药学部能采购到，全部过程需要各个环节积极配合，推进，齐心协力为患者服务。
晋月萍主任带来山西对罕见病药物的管理和具体政策供大家借鉴。山西省医保局和山西省卫建委在2019年12月27号颁布关于规范完善国家医保谈判药品的使用管理的通知。为了让广大患者可以方便获取药品，对于罕见病用药实行双通道管理，实现医保患者在特定的药店和定点的医院都能够直接结算。
王晓玲主任分享了儿童罕见病用药和新药的临床评价经验。北京儿童医院开设了罕见病用药的绿色通道，在药物使用之后，收集真实数据，进行评估，为了方便临床诊疗，简化流程，补充了药物临床综合评价证据，指导临床合理用药。同时，要求企业承担企业责任，与医院共建儿童用药的全生命周期风险防控。
张志清主任介绍了河北省关于罕见病的多学科合作以及罕见病药物的可及性经验。特别是多学科团队的工作，行政牵头，成立罕见病药物专业委员会，临床专家开展多种罕见病的科研，进行多学科相关探讨，推动罕见病的诊疗。药师推动罕见病药品评价体系，进行风险管理，同时还出台了捐赠药品相关的管理办法，保证药物真正用到患者身上，使药品更能给罕见病患者带来切切实实的好处，而不是带来附加的风险。
讨论中大家彼此借鉴，热情讨论。梅丹主任在总结时评价说：从药事角度，在罕见病的可及性和药学部管理上，可以建议患者家属考虑商业保险的介入，并做好风险管控告知工作。罕见病药品采购及合理使用，是药师在实际工作中遇到的各种情况，我们需要做好药物的临床评价，借鉴双通道管理模式。同时，还要从药剂科的角度去关注罕见病药物在国际上的不良反应信号，掌握最先信息，来降低罕见病用药的风险。
会议最后，张晓乐理事长感叹：今天，大家相聚一堂，从罕见病临床药物的病因学，药物治疗学，药物评价用药风险管理等各方面，享受一次丰富的药学学术大餐。共同加强关注罕见病的合理用药，安全用药的公益行动。药学人所做的工作是把魔鬼关进笼子，让天使飞进万家。关进笼子就是注意安全，不要让用药错误、不良反应来危害患者。对于罕见病来说，让有效的药物合理地用在患者身上，造福患者，让爱不再罕见。
