药学助力，爱不罕见 2023年医院药学四季论坛-夏季论坛圆满召开

药学助力，爱不罕见 2023年医院药学四季论坛-夏季论坛圆满召开

由北京药盾公益基金会主办的“2023年医院药学四季论坛-夏季论坛”在上海圆满召开。会议主题为：药学助力，爱不罕见，会议议题包含迟发性运动障碍，罕见病的政策解读，儿童罕见病的用药状态等。来自全国的14名知名学者做了大会发言。共有50名与会代表参加了本次会议。大会主席由来自北京大学第三医院的翟所迪教授和复旦大学中山医院的吕迁洲主任共同担当，来自武汉市精神卫生中心的李毅教授、首都医科大学附属天坛医院的杨莉教授、上海市第六人民医院的黄啸君主任、首都医科大学附属北京儿童医院成晓玲教授做了精彩报告，来自上海杨思医院陶箭飞教授、广东省第二人民医院李素娟教授、中南大学湘雅医院邓晟教授、无锡市精神卫生中心沈远教授参与了关于“用药保障与罕见病药物递选”、“药师在罕见病治疗中的作用”议题讨论。

北京药盾公益基金会张晓乐理事长和北京大学三医院翟所迪教授、复旦大学附属中山医院吕迁洲教授、梯瓦医药信息咨询(上海)有限公司庞静妍女士做了开幕式致辞。

张晓乐理事长在致辞发言中介绍了北京药盾公益基金会成立背景、基金会的愿景和工作内容，药盾公益基金会成立以来做的系列工作，包括“安全用药娃娃抓起”、 “药盾公益网络宣教和科普的传播矩阵”等，组织了全国范围内的药物警戒基线调研，研发并且上线了消费者患者药品不良反应自报平台等。四季论坛为北京大学第三医院翟所迪教授，从2015年开始创办的很有特色的一个医院药学的学术论坛，至今已经走过了8年的学术历程，一共举办了33届，,这届是第三十四届论坛，论坛涉及的学术领域比较广泛，学术水平和药师的参与程度很高，气氛也很活跃，受到了专家们和药师们的好评。今天的话题聚焦在迟发性运动障碍，我们聆听专家们的真知灼见和学术的前沿，相信我们大家一定会收获满满。

来自北京大学第三医院药剂科、北京药学会的理事长翟所迪教授在致辞中发言，诠释了四季论坛的发起背景和目的以及LOGO的意义，就是要增加行业药师的业务学习，在新产品新知识快速产出的时代，掌握医药方面的新知识，给患者提供有价值的医疗，为患者提供高质量的服务是非常重要的。

来自复旦大学的吕先洲教授在开幕式中致辞提到：罕见病用药而药物它上市以后，它对患者的这样一个可及性，受到了很多因素的制约。包括价格高、人群小和社会关注和政策支持。虽然罕见病患者人群群体不多，但是这类群体它是一个非常弱势的群体，这类患者在用药的时候，需要我们药学人员，需要我们药师给予一个特别的关照。

梯瓦医药信息咨询(上海)有限公司庞静妍女士在开幕式发言。宣传罕见病对病人的价值，对于药学的整个学术的交流和医学的交流都是很有价值的，我们是响应国家的号召，把国外的最新的，我们认为最好能够未满足需求的产品到了中国，我们未来能够有更大的决心，能够支持更多的药学和医学的一些活动，一起推动学术的进展。

大会由上海长征医院高申教授和上海市杨浦区中心医院余自成教授担当主持。

首先来自武汉市精神卫生中心的李毅教授做了题目为“明察秋毫，循证优选-迟发性运动障碍的鉴别诊断与治疗选择”的报告。李教授针对迟发性运动障碍的生存现状、诊断和鉴别诊断、治疗前景做了详细的概述，指出：1、TD患病人数庞大，目前其治疗面临预后差的现状，可能与疾病性质、诊疗缺陷相关，因此正确、及时的诊疗势在必行。2、TD常与一些其他疾病症状重叠，因此需要进行鉴别诊断，主要包括与药物无关的口面部及颈部运动障碍、亨廷顿病、Wilson病，以及药源性帕金森病综合征、迟发性肌张力障碍、静坐不能等。3、在TD治疗方面，2018年AAN指南给予氘丁苯那嗪A级别推荐，循证证据表明氘丁苯那嗪治疗TD可以有效、快速控制症状，长期改善症状和生活质量，且安全性良好。

来自首都医科大学附属天坛医院的杨莉教授做了题目为“国内外罕见病政策：护佑与期望” 的报告。杨教授介绍了罕见病用药的国家政策，今年来国家对罕见病非常重视，发布了用药指导原则。杨教授也介绍了他们医院今年的罕见病用药的研究。

来自上海市第六人民医院黄啸君主任做了题目为“亨廷顿病的诊断与治疗”的报告。黄主任就“亨廷顿病”临床特点、辅助检查、诊断与鉴别诊断、治疗等方面做了详细的阐述。

来自首都医科大学附属北京儿童医院成晓玲教授做了“关于儿童罕见病用药现状及策略”的报告，成教授提出在新医改形势下，药学部分的职责就是发挥自身优势，能够让这些罕见病的孩子，能够有药可用，用上好药和把药用好。成教授也分享了他们医院在罕见病用药保障方面的一些经验，从药品的遴选到引进包括罕见病用药的评价，做了非常好的一些精细化的工作。

第二部分圆桌讨论由上海交通大学医学院附属瑞金医院卞晓岚教授和苏州大学附属第二医院潘杰教授共同主持，围绕用药保障与罕见病药物遴选和药师在罕见病治疗中的作用两个议程做讨论发言。

来自上海杨思医院陶箭飞教授发言，介绍了上海志愿者在胡晋红教授带领下，编写了双通道药品使用手册，表示在双通道药品、罕见药品的药学服务中，不断提高自己。

来自广东省第二人民医院的李素娟教授在讨论中发言，李教授也介绍他们医院的在罕见病用药方面的体检和经验，包括安全性和经济性评估、药品的精细化管理，像药学的服务用法用量的监护、不良反应监护、居家监护、用药宣教、科普工作等。

来自中南大学湘雅医院邓晟教授提出，罕见病药物贵并且需要长期服用，所以患者用药的可及性确实会是一个值得关注的问题。一方面要保证患者的用药，另外也需要后期的监控，期待国际在政策法规发面给与更多的政策支持。

来自无锡市精神卫生中心沈远教授在讨论中发言提出，全方位的药学服务首先要保证药品的供应；第二我们要掌握药学的情报、最新的药品的信息，了解最新的药物研究的动态；第三方面做好药学监护，对药品的安全性和作用用途进行评估。

最后潘杰教授做出大会总结提出，对于罕见病其实我们仍然有很多是需要亟待去突破的一些问题，最大的困难仍然是在诊疗。另外一方面对于罕见病来讲，更多的不单单是药物的一个缺乏，是需要以人为本。包括患者的本身生活质量，患者的家庭的生活质量。爱不罕见就是全方位的过程。今天的这样一个夏季论坛让来自各个领域的人群，大家共同去重视一个罕见病，特别是罕见病的管理，提升我们药师能力。